Chorzowscy lekarze odnieśli kolejny sukces. W tutejszym Zespole Szpitali Miejskich po raz pierwszy w historii przeprowadzono terapię genową z wykorzystaniem najdroższego leku świata. Podano go 5-tygodniowej pacjentce.
Lek podany noworodkowi kosztował 9 milionów złotych
Jak poinformowała chorzowska lecznica, Zespół z Oddziału Neurologiczno-Nefrologicznego o profilu Neurologia Dziecięca podał małej pacjentce lek kosztujący 9 mln złotych. To ważne wydarzenie, które zapisze się w szpitalnych annałach, ponieważ lekarze przeprowadzili terapię genową z wykorzystaniem najdroższego leku świata po raz pierwszy w historii chorzowskiej lecznicy. Bezcenny medykament otrzymała 5-tygodniowa dziewczynka z rozpoznanym rdzeniowym zanikiem mięśni SMA.
Terapia genowa została przeprowadzona w środę 13 września 2023 roku. Wart 9 mln lek malutka dziewczynka z SMA otrzymała w ramach programu lekowego, a terapia była całkowicie refundowana. Lek „Zolgensma” zapobiega rozwojowi objawów SMA.
- Dzięki wprowadzonym w marcu ubiegłego roku w całej Polsce badaniom przesiewowym wszystkich noworodków, choroba jest wykrywana zaraz po urodzeniu. Umożliwia to rozpoczęcie leczenia jeszcze przed wystąpieniem objawów choroby. Terapia genowa polega na jednorazowym podaniu dożylnym, na nośniku wirusowym, transgenu zawierającego fragment DNA (kod genetyczny), uzupełniającego uszkodzony gen SMN (odpowiedzialny za wystąpienie choroby) – wskazują medycy z chorzowskiego szpitala.
